La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa sin cura asociada a mutaciones en diversos genes. Sus efectos son devastadores y priva a los pacientes de su movilidad y por tanto de una calidad de vida aceptable de forma rápida y paulatina con resultado fatal. Es por esto por lo que la estrategia de modificar los genes que causan la ELA es sin duda una de las mayores esperanzas para tratar dicha enfermedad. La tecnología CRISPR para edición genética ofrece herramientas para dicha estrategia.